Crispr: ¿la apuesta multimillonaria o una trampa genética?
Cathie Wood, la reina de las apuestas disruptivas, ha depositado una parte significativa de su Ark Innovation ETF en CRISPR Therapeutics. Pero, ¿es esta compañía de edición genética el billete de oro que muchos inversores sueñan, o estamos ante una burbuja a punto de estallar?
El escollo de casgevy: la producción, el talón de aquiles
CRISPR Therapeutics ha logrado un hito: la aprobación de Casgevy, su terapia para la anemia falciforme. Un logro que, en teoría, debería disparar sus ingresos. Pero la realidad es más compleja. Vertex Pharmaceuticals, su socio, se enfrenta a serias dificultades para la producción a escala. La recolección de células madre de los pacientes, un paso esencial para fabricar Casgevy, se ha revelado como un proceso mucho más complicado de lo previsto. En 2024, solo 5 de 54 pacientes pudieron recibir el tratamiento finalizado. Una cifra alarmante que pone en duda la viabilidad comercial del producto.
Lo que nadie cuenta es que Genetix, anteriormente conocida como bluebird bio, ya ha administrado más de 100 dosis de Lyfgenia, su terapia competidora, con una eficiencia mucho mayor en la recolección de células madre. La competencia ya está en la línea de meta, y CRISPR se arrastra.
El futuro descansa en la fase 1: ¿un atajo o una pista falsa?
La empresa quema efectivo a un ritmo vertiginoso – 664,6 millones de dólares el año pasado – y depende del éxito de su pipeline para evitar el desastre. CTX310, un tratamiento basado en ARNm para la hiperlipidemia severa, es su principal esperanza. Los resultados iniciales de la fase 1 son prometedores: una única dosis redujo los niveles de colesterol y triglicéridos a la mitad. Pero no nos precipitemos a celebrar. Aún es muy pronto para determinar la seguridad a largo plazo de CTX310. El camino desde la fase 1 hasta la aprobación de un fármaco está plagado de obstáculos, y la probabilidad de fracaso es alta.
El panorama actual es incierto. CRISPR Therapeutics tiene un potencial enorme, pero también enfrenta desafíos significativos. La dependencia de Vertex para la producción de Casgevy, la competencia feroz y la necesidad de resultados positivos de su pipeline la convierten en una apuesta de alto riesgo. Los inversores que buscan un