Crispr: ¿la promesa de millones o una trampa biotecnológica?
La cotización de CRISPR Therapeutics ha despertado pasiones entre inversores ávidos de multiplicar su capital, atraídos como polillas a la luz por la promesa de la edición genética. Cathie Wood, con su Ark Innovation ETF, ha apostado fuerte, convirtiéndola en la segunda mayor posición de su cartera. Pero, ¿es realmente este el billete de oro que algunos anhelan, o nos encontramos ante una burbuja a punto de reventar?
La pesadilla de casgevy: un fármaco que no genera ingresos
La empresa ya cuenta con una terapia aprobada, Casgevy, para tratar la anemia falciforme, y un socio potente como Vertex Pharmaceuticals para su fabricación y comercialización. Sin embargo, la realidad es mucho más cruda. Vertex, a pesar de la aprobación de Casgevy en 2023, no ha logrado generar beneficios que puedan compartir con CRISPR Therapeutics. El problema, y aquí reside la clave, es la complejidad del proceso de fabricación: la recolección de células madre de los pacientes es un cuello de botella que está estrangulando la producción.
En 2024, solo 54 pacientes se sometieron a la recolección de células madre, y apenas cinco recibieron el producto final. En 2025, la cifra subió a 64, pero la mayoría de los que iniciaron el proceso no llegaron a recibir el tratamiento. La cifra habla por sí sola: un proceso engorroso y con bajas tasas de éxito, que pone en jaque la viabilidad comercial de Casgevy. Y no olvidemos que la competencia, Genetix (antigua bluebird bio), está ganando terreno con su terapia Lyfgenia, que ha administrado más de 100 dosis y requiere una sola recolección de células madre.
La esperanza en el horizonte: ¿ctx310 salvará a crispr?
Con pérdidas de 664,6 millones de dólares el año pasado, la compañía necesita urgentemente un nuevo motor de crecimiento. La esperanza recae en CTX310, un tratamiento basado en ARNm que busca silenciar el gen ANGPTL3. Los resultados iniciales de un estudio de fase 1 son prometedores: una única dosis redujo a la mitad el colesterol y los triglicéridos en pacientes con dislipidemia severa. Un tratamiento de una sola dosis para una enfermedad tan prevalente podría generar miles de millones en ventas anuales. Pero, atención: aún estamos lejos de poder cantar victoria. La seguridad a largo plazo de CTX310 es un interrogante que aún no ha sido respondido.
La cautela es, por tanto, la mejor estrategia. La reevaluación de CTX310 en la segunda mitad de 2026 será crucial para determinar si CRISPR Therapeutics puede recuperar el terreno perdido. Hasta entonces, invertir en esta compañía es apostar a un futuro incierto, un futuro que, de confirmarse, podría ser muy lucrativo. Pero, como siempre, la prudencia es la mejor aliada del inversor.