Agios se lanza a por el oro de la drepanocitosis y sus acciones se dislocan
Madrugón de vértigo en Nasdaq: Agios Pharmaceuticals ha encendido a los inversores tras anunciar que pedirá la aprobación acelerada de mitapivat, su fármaco experimental contra la anemia falciforme. La propia FDA le ha empujado por la vía exprés después de revisar los datos de fase II y III, una vía reservada para terapias que cubren necesidades médicas desatendidas. La acción ha saltado más de un 16 % en la apertura y ha recuperado de un golpe su media de 200 días.
Por qué la fda abre la puerta grande
La reunión con la agencia estadounidense no dejó lugar a dudas: el dataset presentado convence y la enfermedad —que afecta a millones de personas, la mayoría de origen africano— sigue sin tratamiento oral que modifique la historia natural. Mitapivat activa la enzima PKR y reduce la deformidad de los glóbulos rojos. Lo que le falta por demostrar lo hará en un estudio confirmatorio que, según la compañía, no alterará el gasto operativo previsto para 2025.
Andrew Berens, analista de Leerink Partners, resume la euforia del mercado: «El mensaje supera nuestras expectativas; los títulos deberían cotizar con prima hasta la decisión final». El bróker ya anticipa un precio objetivo revisado al alza en su próximo informe.
El riesgo que nadie menciona
La aprobación acelerada no es un pasaporte seguro. La FDA puede retirar el fármaco si el ensayo posterior no replica el beneficio clínico. Además, la competencia acecha: Vertex y CRISPR ya comercializan terapias génicas que corrigen la enfermedad en su origen. La ventana de oportunidad para Agios es estrecha y su balance, aunque saneado, no soportaría un revés regulatorio sin nuevo ajuste de plantilla.
El valor de mercado de Agios se ha dilatado 400 millones de dólares en cuestión de minutos. La cotización, en torno a 34,4 dólares, deja el capitalización por encima de los 2.000 millones, un múltiplo que solo se justifica si la FDA firma el visto bueno antes de fin de año. El reloj corre y con él la cuenta atrás de quienes han apostado por el salto.